美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准全球首款针对阿尔茨海默病早期症状的口服靶向药物上市，该药物预计将于获批后的下月正式进入临床应用渠道，面向符合适应症的患者开放处方。
这款获批的口服药物属于靶向β-淀粉样蛋白的小分子治疗药物，区别于此前已获批的同靶点注射类阿尔茨海默病疗法，口服剂型能够大幅提升患者用药的便利性，降低用药场景限制，患者无需前往医疗机构完成输注，可在遵医嘱的前提下居家完成服药流程。
根据FDA公开的审评信息，该药物的适用人群为处于阿尔茨海默病轻度认知障碍阶段、以及轻度痴呆阶段且经病理确认存在β-淀粉样蛋白沉积的早期患者，并不适用于阿尔茨海默病中重度阶段的患者。临床研究数据显示，规律服用该药物能够显著延缓早期患者认知功能下降的速率，相较安慰剂组，用药受试者的认知衰退幅度降低了约35%，同时患者日常自主生活能力的减退速度也得到了明显减缓。在安全性层面，该口服药物最受关注的不良反应为淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA），多数不良反应为轻症、无明显外在症状，可在规范监测和对症处理下缓解，临床试验中因不良反应停药的比例不足7%，整体安全性表现符合临床应用的获益风险比要求。
FDA药物评估和研究中心相关负责人表示，这款口服靶向药的获批是阿尔茨海默病治疗领域的重要里程碑，口服给药的形式能够大幅降低早期患者的治疗门槛，让更多处于疾病早期阶段的患者能够便捷获得靶向病因的治疗干预，推动阿尔茨海默病从“疾病后期照护为主”向“早期干预延缓病程”的管理模式转变。
据药企方面公布的信息，药物正式上市后将首先覆盖美国本土的医疗卫生网络，后续会逐步推进在全球其他国家和地区的上市申报工作。目前相关诊疗指南更新工作已经在筹备当中，临床医生将接受相应的规范培训，掌握适应症筛查、用药评估和不良反应监测的标准化流程，确保患者能够在明确获益的前提下接受治疗。业内专家提示，阿尔茨海默病的早期筛查和干预是提升治疗效果的核心，当老年人出现记忆减退、认知能力小幅下降等早期信号时，应当及时就医完成相关病理筛查，在符合用药指征的前提下尽早启动规范治疗，以最大程度保留认知功能和生活质量。
